Първата в света животоспасяваща генна терапия за деца е одобрена за прилагане в Европа. Тя е разработена от италиански учени и фармацевтичната компания GlaxoSmithKline (GSK).

Европейската агенция по лекарствата е одобрила терапията, наречена Strimvelis, за приложение при малък брой деца с тежка комбинирана имунна недостатъчност, за които няма подходящ донор на костен мозък.

Около 15 деца годишно се раждат в Европа с изключително рядко генетично заболяване, което не позволява на организма им да произвеждат бели кръвни телца.

Те рядко оцеляват повече от две години, освен ако функцията на имунната им система не бъде възстановена с костно-мозъчна трансплантация.

Очаква се революзионната терапия да бъде официално разрешена за употреба от Европейската комисия (ЕК) до няколко месеца. Така Strimvelis ще стане втората одобрена генна терапия в света, след Glybera UniQure, която се прилага при възрастни.

Още за генната терапия можете да прочетете на Puls.bg

Това се случи Dnes, за важното през деня ни последвайте и в Google News Showcase

По публикацията работи: