Отговорът е само един – чрез клинични проучвания. Това означава прилагане на лекарството на пациенти, страдащи от съответното заболяване, в добре контролирани условия, под наблюдението на екип от лекари и помощни специалисти. Всеки аспект от проучването се документира до най-малкия детайл, което позволява извеждането на статистически значими и достоверни заключения за изследваното лекарство.

 

Най-общо казано, клиничните проучвания за всеки нов продукт преминават през четири основни етапа.

 

През първия, новото лекарство се прилага в постепенно нарастващи дози на малък брой (обикновено до 15) здрави доброволци. Това е първото прилагане на експерименталния продукт при хора (преди това е изпитвано само в епруветки и на животни), така че на този етап изследователите се интересуват преди всичко от безопасността му. Ако последната се окаже задоволителна, от събраните експериментални данни изследователите извеждат подходящия дозов режим, който следва да се прилага за това лекарство. Фаза I на клиничните проучвания, като цяло, изследва безопасността и евентуалния дозов режим на новите лекарства.